Το πρώτο φάρμακο, μετά από 20 χρόνια, που έλαβε το «πράσινο φως» από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων (FDA) έτυχε θερμής υποδοχής όμως παράλληλα προκάλεσε αντιπαράθεση στην ιατρική κοινότητα εξαιτίας των κλινικών αποτελεσμάτων των ερευνών. Σύμφωνα με τους ειδικούς, FDA και οι εταιρείες Biogen και Eisai θα πρέπει να διεξαγάγουν μια νέα κλινική δοκιμή για να επιβεβαιώσουν τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου καθώς προκύπτουν ερωτήματα για την αποτελεσματικότητα, τις παρενέργειες όπως εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγίες, όπως επισημαίνει και η Πανελλήνια Ομοσπονδία Νόσου Alzheimer και Συναφών Διαταραχών που με τη σειρά της ζητά περισσότερες έρευνες για το νέο φάρμακο.
Το οικονομικό κόστος του Alzheimer
Σύμφωνα με την Πανελλήνια Ομοσπονδία Νόσου Alzheimer και συναφών διαταραχών, η νόσος Alzheimer συγκαταλέγεται αυτή τη στιγμή ανάμεσα στις 6 πρώτες αιτίες θανάτου στις ΗΠΑ, αλλά είναι η μοναδική εξ αυτών που δεν μπορεί να προληφθεί, να γιατρευτεί ή έστω να επιβραδυνθεί.
Μία ασθένεια που κοστίζει 1 τρισ. δολάρια το χρόνο μόνο για το αμερικανικό σύστημα υγείας, και υπολογίζεται ότι θα μετρά 152 εκατομμύρια ασθενείς έως το 2050, παραμένει ο άλυτος γρίφος της ιατρικής και των μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών.
Σήμερα 50 εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο περιμένουν μία αποτελεσματική θεραπεία, ενώ στις ΗΠΑ 6 εκατομμύρια πάσχουν από την Νόσο.
Η απόφαση του FDA
Σε μια απόφαση-ορόσημο, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε την πρώτη έγκριση σε ένα φάρμακο που έχει στόχο να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Alzheimer, το πρώτο φάρμακο εδώ και σχεδόν 20 χρόνια που λαμβάνει έγκριση, παρά την αντιπαράθεση με αφορμή τα ανάμικτα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών.
Ως γνωστόν, μέχρι τώρα, οι μόνες θεραπείες που έχουν εγκριθεί για τους ασθενείς με νόσο Alzheimer αντιμετώπιζαν μόνο ορισμένα συμπτώματα, όπως την απώλεια μνήμης, του προσανατολισμού, των διαταραχών του λόγου και μόνο για μικρό χρονικό διάστημα, και δεν στόχευαν στην υποκείμενη νευροπαθολογία της ασθένειας.
Με την απόφαση της Δευτέρας 7.6.2021, ο FDA άνοιξε τον δρόμο για μια από τις πλέον αναμενόμενες θεραπείες σε εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο.
Το aducanumab, προϊόν συνεργασίας της Biogen με την Eisai, θα έχει ίσως βαθιές και διαρκείς επιπτώσεις στη φροντίδα των ασθενών με νόσο Alzheimer κυρίως στα πρώτα στάδια της νόσου. Η είδηση ότι η αμερικανική επιτροπή Τροφίμων και Φαρμάκων έδωσε το πράσινο φως για την κυκλοφορία του φαρμάκου της Biogen για την νόσο Alzheimer, είναι μία ξεχωριστή, όχι μόνο για την αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία, αλλά και για τα εκατομμύρια των οικογενειών που ζουν με αυτή την ασθένεια.
Το φάρμακο
Το aducanumab, το οποίο θα κυκλοφορήσει με το εμπορικό σήμα Aduhelm, είναι μια μηνιαία ενδοφλέβια έγχυση που προορίζεται να επιβραδύνει τη νοητική έκπτωση σε άτομα με ήπια προβλήματα στην μνήμη, στον προσανατολισμό, στον λόγο και αρχόμενες, ήπιες διαταραχές στην καθημερινή τους λειτουργικότητα.
Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, που στοχεύει μια πρωτεΐνη, το β-αμυλοειδές, που συσσωρεύεται σε πλάκες στους εγκεφάλους των ασθενών με νόσο Alzheimer και θεωρείται βιοδείκτης της νόσου.
Τόσο οι επικριτές όσο και οι υποστηρικτές της έγκρισης συμφωνούν ότι το φάρμακο μειώνει ουσιαστικά τις πλάκες του β αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, ωστόσο, η μείωση του β-αμυλοειδούς δεν ισοδυναμεί με την αναμενόμενη κλινική βελτίωση της άνοιας.
Τα αποτελέσματα είναι πολύ καλά στην εξέταση με ΡΕΤ, σχεδόν εξαφανίζονται οι αμυλοειδικές πλάκες, αλλά οι νοητικές λειτουργίες βελτιώνονται μόνο στο 20%, χωρίς να γνωρίζουμε ακόμη για πόσο χρόνο θα διατηρηθεί αυτή η βελτίωση.
Τις δύο τελευταίες δεκαετίες κλινικών δοκιμών, πολλά φάρμακα που μείωσαν τις πλάκες του β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, απέτυχαν να αντιμετωπίσουν ή να βελτιώσουν σημαντικά τους ασθενείς.
Απαιτούνται νέες έρευνες
Ο FDA επέλεξε να εγκρίνει το aducanumab υπό όρους, πράγμα που σημαίνει ότι οι εταιρείες Biogen και Eisai θα πρέπει να διεξαγάγουν μια νέα κλινική δοκιμή για να επιβεβαιώσουν τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου, μια μελέτη που πιθανότατα θα είναι πολύ ακριβή και θα χρειαστεί χρόνια για να ολοκληρωθεί. Διότι προκύπτουν ερωτήματα για την αποτελεσματικότητα, τη διάρκεια της αποτελεσματικότητάς του, τις ανεπιθύμητες ενέργειές του -εγκεφαλικό οίδημα και
αιμορραγίες- αλλά και για το υψηλό του κόστος. Η Biogen όρισε την τιμή του στα 56.000 δολάρια τον χρόνο, πολύ υψηλότερα από τα 10.000-25.000 δολάρια που περίμενε η αγορά.
Το φάρμακο αυτό βρήκε ωστόσο θερμή υποδοχή από ορισμένους νευρολόγους και περιθάλποντες ασθενών, που αγωνιούν να βρεθεί μια αποτελεσματική θεραπεία για τους ανθρώπους που πάσχουν από αυτή τη νευροεκφυλιστική, θανατηφόρα πάθηση. Άλλοι γιατροί ωστόσο εκτιμούν ότι τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών ήταν ανακόλουθα και χρειάζονται περισσότερες αποδείξεις για την αποτελεσματικότητά του.
Η Biogen εκτιμά ότι περίπου 1,5 εκατομμύριο Αμερικανοί πληρούν τις προϋποθέσεις για να λάβουν θεραπεία με Aduhelm, δηλαδή το ¼ των ασθενών που πάσχουν από την νόσο.
Το Aduhelm βρίσκεται υπό εξέταση από τους οργανισμούς φαρμάκων της Ευρώπης, της Ιαπωνίας, του Καναδά, της Αυστραλίας και της Βραζιλία
